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週日在美國心臟協會年會上公佈的兩項突破性研究表明，旨在降低膽固醇危險水平的新實驗藥物是安全有效的。
這兩種藥物都針對具有高膽固醇遺傳傾向的人。 雖然他汀類藥物以及飲食和運動等藥物可以幫助這些人控制膽固醇，但它們無法改變潛在的遺傳原因。
這兩種新方法以不同的方式發揮作用，但都有一個單一的使命：追蹤負責升高膽固醇的基因，以改變一個人罹患心臟病和中風的風險軌跡。
這兩種治療方法之前都沒有在人體上進行過測試。 兩者都需要數年的額外研究才能獲得美國食品和藥物管理局的批准。 儘管如此，專家們對結果還是印象深刻。
紐約諾斯韋爾心血管研究所南岸大學醫院重症監護服務主任休·卡西埃博士說：“除了革命性之外，沒有其他方法可以對其進行分類。” 卡西爾並沒有參與這兩項研究。
基因的微小改變
其中一種治療方法來自波士頓的 Verve Therapeutics，採用了一種稱為鹼基編輯的基因編輯方法。 它涉及靜脈注射一種針對 PCSK9 基因的藥物，有助於產生低密度脂蛋白（通常稱為「壞」膽固醇）。
當藥物瞄準 PCSK9 時，它會對基因產生微小的改變。 Verve 聯合創始人兼執行長 Sekar Kathiresan 博士表示，這種效果類似於永久性橡皮擦，消除了其升高膽固醇的能力。
理論上，一次性治療應該持續一輩子。 迄今為止，僅對患者進行了六個月的隨訪。
Verve 於週日提交的初步研究旨在測試該藥物的安全性。 十名患者參加。 大多數人接受的劑量並沒有對他們的低密度脂蛋白水平產生明顯的影響，但被發現是安全的。
然而，三名患者接受了更高劑量的治療，他們的低密度脂蛋白膽固醇水平降低了一半以上。 需要進行更多研究以確保治療保持安全、無意外副作用且有效。
Verve 的研究僅限於患有雜合性家族性高膽固醇血症的遺傳性疾病的人，這種疾病從出生起膽固醇水平就很高。 許多受影響的人在 30 多歲或 40 多歲時就患有心臟病。
凱瑟瑞桑是一位心臟病專家，曾在麻薩諸塞州總醫院工作，也是哈佛醫學院的醫學教授，長期以來，他的研究重點是了解為什麼有些人在年輕時就會心臟病發作，而另有些人則不會。 他有很強的高膽固醇家族史。 2012年，他的兄弟因心臟病去世，享年40歲。
就在那時，凱西瑞桑決定“嘗試開發一種療法，可以避免發生在我家裡的悲劇。”
目前尚不清楚這種方法是否會對心臟病發作和中風風險產生可衡量的影響——這還有待未來的研究觀察。
專家們仍然對該技術持樂觀態度。
哥倫比亞大學歐文分校血管內服務主任Sahil Parikh 博士表示：「雖然需要更大規模、更長期的研究來評估有效性、持久性和安全性，但這應該是心血管疾病基因靶向治療時代的黎明。 ”紐約醫療中心。 帕里克沒有參與 Verve 的研究。
射殺信使
週日也公佈了第二種新療法的研究結果。
儘管這一結果還為時過早，但它為人們提供了一個有希望的一瞥，即對於脂蛋白（a）這種特別危險的膽固醇類型，什麼可能是第一種治療方法。
Lp(a) 水平高的人動脈中脂肪和膽固醇積聚的風險極高。
這是因為 Lp(a) 會附著在低密度脂蛋白膽固醇上，使這些低密度脂蛋白顆粒變得更黏稠，更容易形成斑塊。
這就像在膠帶上添加強力膠一樣。 這純粹是遺傳性的，這意味著人們天生就有這種較高的風險。 飲食和運動對 Lp(a) 水平沒有影響。
「這基本上是無法治療的，」研究作者、克利夫蘭診所心臟、血管和胸部研究所首席學術官史蒂文·尼森博士說。 “針對這種遺傳風險因素的唯一方法是找到干擾基因產物的方法。”
尼森和同事使用了一種新方法來糾正基因的行為。
他們使用了一種名為 lepodisiran 的藥物，該藥物針對 mRNA。 如果這聽起來很熟悉，那麼它應該是：大多數 Covid 疫苗使用 mRNA 來促使身體產生針對 SARS-CoV-2 的抗體。
在這種情況下，相關的 mRNA 會告訴身體產生 Lp(a)。 這種藥物阻止了這種情況的發生，本質上是射殺了信使。
尼森的研究旨在測試 Lepodisiran 的安全性。 規模很小，僅包括美國和新加坡的 48 名成年人。 所有患者的 Lp(a) 水準都非常高。 尼森說，總的來說，該藥物被認為是安全的，沒有重大副作用。
但它也顯著降低了他們的 Lp(a) 水平。 研究發現，單次注射 lepodisiran 可使 Lp(a) 在近一年內下降 94% 以上。
這項由製藥商禮來公司贊助的研究結果於週日發表在《美國醫學會雜誌》上。
「這確實為脂蛋白（a）升高的患者帶來了很大的希望，」尼森說。 “我們正在盡快開展工作，因為每天都有患者因這種疾病而死亡。我們無法治療它，我們需要改變這種狀況。”
多達 6,400 萬美國人的 Lp(a) 水平升高，其中最常見的是非洲和南亞裔。
額外的研究至關重要。 未來的一個重要問題是降低 Lp(a) 是否真的能降低心臟病風險。
Donald Lloyd-Jones 博士說：「我們必須等到這一代療法出現，我們可以直接、特異性地針對 Lp(a) 並安全地進行治療，看看這是否也會減少心臟病和中風的發生。」芝加哥西北范伯格醫學院預防醫學系教授兼系主任。 勞埃德瓊斯（Lloyd-Jones）也是美國心臟協會的前任主席，他沒有參與 lepodisiran 研究。
尼森預測，這種療法有一天可能會被用作「針對這種以前無法治癒的疾病的年度疫苗類療法」。
勞埃德瓊斯說，雖然許多心臟問題可以透過改變生活方式（例如運動和健康飲食）來避免，但醫學界需要治療來幫助那些基因使他們更容易患心臟病和中風的人。
「我們總是需要為高風險族群提供一些藥物，」他說。
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本文原刊於 NBCNews.com
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