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作者：樂華·利奧
(路透社) – 美國食品藥物管理局 (FDA) 週五批准了兩種鐮狀細胞疾病基因療法，其中包括第一個基於突破性 CRISPR 基因編輯技術的療法。
該機構批准了 Bluebird Bio 的 Lyfgenia，以及合作夥伴 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 的一種名為 Casgevy 的單獨治療方法。
這兩種療法都被批准用於 12 歲及以上的人。
Vertex/CRISPR 基因療法採用了突破性的基因編輯技術，該技術的發明者因此獲得了 2020 年諾貝爾獎。
鐮狀細胞疾病是一種痛苦的遺傳性血液疾病，可能使人衰弱並導致過早死亡。 據估計，它影響了美國 10 萬人，其中大多數是黑人。
在鐮狀細胞疾病中，身體會產生有缺陷的鐮狀血紅蛋白，損害紅血球正確將氧氣輸送到身體組織的能力。
鐮狀細胞往往會黏在一起並阻塞小血管，引起劇烈疼痛。 它還可能導致中風和器官衰竭。
美國上市的 CRISPR 療法股價上漲 1.6%，而 Vertex Pharmaceuticals 股價下跌 1.4%。 消息傳出前，藍鳥生物的股票已停牌。
這兩種療法的製造商都將它們宣傳為一次性療法，但有關其效果持續時間的數據有限。 鐮狀細胞疾病唯一的長期治療方法是骨髓移植。
綜合鐮狀細胞疾病醫學主任Sharl Azar 博士說：「實際上，我不太願意稱它們為治癒方法。我更願意稱它們為變革性療法，因為在基因治療的另一邊，患者仍然會患有鐮狀細胞病。”馬薩諸塞州總醫院的治療中心。
Bluebird Bio 的鐮狀細胞療法旨在透過失活病毒將修飾基因插入體內，幫助患者的紅血球產生正常的血紅蛋白。
對於 Vertex 的治療，患者必須從骨髓中收集幹細胞。 然後，這些細胞被送往生產設施，並使用 CRISPR/Cas9 技術對其進行編輯。 一旦細胞被孵化，它們就會在一個月的住院期間被輸回患者體內。
這兩種基因療法都可能需要幾個月的時間並涉及高劑量化療，但這有潛在的不孕風險。
阿扎爾博士說：“並不是每個接受化療的人最終都會不孕，但大多數人都會不孕。”
阿扎爾博士說，雖然可以透過冷凍卵子和精子庫等生育力保存方法來控制風險，但這僅包含在接受化療的癌症患者的保險範圍內，而不包括接受基因治療的癌症患者的保險範圍。
他說，自付費用可能高達 4 萬美元。
FDA 工作人員在 10 月關於 Vertex 療法的獨立專家小組會議之前發布的文件中也強調了對該療法的意外基因組改變的擔憂。
該公司計劃在獲得批准後通過15年的追蹤研究來評估潛在的長期安全風險。
Vertex 的 CRISPR 療法也正在接受 FDA 對另一种血液疾病（輸血依賴性 β 地中海貧血）的審查，預計將於 3 月 30 日做出決定。
（Sriparna Roy、Leroy Leo 和 Bhanvi Satija 在班加羅爾報道；Caroline Humer 和 Bill Berkrot 編輯）
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