2023 年 7 項最大的醫學突破

從新疫苗到首款治療難治性疾病的藥物，2023 年是醫學突破不斷的一年。

它們為人們提供了保護自己免受疾病侵害、減緩他人影響甚至將人工智慧納入癌症診斷的機會。

以下是今年健康和科學領域的七項最大創新。

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新 RSV 疫苗和免疫接種

經過多年的挫折後，有史以來第一次，有多種疫苗和注射劑可供多個不同群體用於預防 RSV。

對於 60 歲以上的成年人來說，由於免疫系統隨著年齡的增長而減弱，他們患 RSV 嚴重併發症的風險更高，美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准了兩種疫苗。

流行病學家兼首席創新者約翰·布朗斯坦(John Brownstein) 博士表示：「人們非常關注流感，現在又關注新冠病毒。但是，在美國，每年我們都會看到數以萬計的老年人因RSV住院，數千人死於RSV 併發症。」波士頓兒童醫院的官員和美國廣播公司新聞的撰稿人。

他補充說：“它仍然對那些最脆弱的人產生重大的公共衛生後果，因此現在擁有高效疫苗確實是去年的巨大突破，我認為這將在未來幾年產生重大的公共衛生效益。”

FDA 也批准了一種母體 RSV 疫苗，該疫苗適用於妊娠 32 週至 36 週之間的妊娠晚期孕婦，旨在將抗體傳遞給子宮內的嬰兒。 它可以在生命的前六個月內提供嚴重疾病的保護。

最後，對於 8 個月以下的嬰兒，可以注射兩種單株抗體。 單株抗體是實驗室製造的蛋白質，可以模仿人體抵抗病原體的能力。 它們與刺激免疫系統的疫苗不同。

第一種治療鐮狀細胞疾病的 CRISPR 基因編輯技術

本月早些時候，FDA 批准了兩種治療鐮狀細胞疾病 (SCD) 的基因療法，其中包括第一種 CRISPR 基因編輯療法。

SCD 是一種遺傳性疾病，其中紅血球呈新月形或鐮刀形，導致其變硬且黏稠。

馬薩諸塞州綜合醫院鐮狀細胞疾病綜合治療中心醫療主任沙爾·阿扎爾博士告訴美國廣播公司新聞網：“這種疾病確實影響到身體的每個器官。” 「我們四分之一的患者會在 40 多歲的時候患上中風。我們的許多患者會在 30 多歲時接受第一次關節置換手術。還有許多人會接受第一顆心臟手術20多歲的時候就發動攻擊。”

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「如果這種疾病無法控制，可能會導致失明，導致對透析的依賴，而且我們的大多數患者可能都活不到 45 或 50 歲生日，」他繼續說道。

其中一種療法 Lyfgenia 使用病毒片段來傳遞胎兒血紅蛋白基因，從而防止血球黏在一起並限制血流，然後將血流輸送回患者體內。

另一種療法 Casgevy 使用 CRISPR/Cas9 對幹細胞進行基因編輯，以產生更多的胎兒血紅蛋白，然後將其放回患者體內

阿扎爾說：“從科學和醫學的角度來看，這兩種療法的目的都是相同的，只是方式略有不同。” 「因此，這裡要強調的重要一點是，這些方法並不能治癒鐮狀細胞疾病。在幹預的另一邊，患者仍然會患有鐮狀細胞疾病。希望他們只是患有較溫和的鐮狀細胞疾病。疾病，他們可以看到更少的疼痛，希望更少的併發症，甚至更長的壽命。”

非處方避孕藥

7月，FDA批准了第一種非處方避孕藥，這意味著它可以在沒有處方的情況下出售。

法國製藥商 HRA Pharma 及其母公司 Perrigo 將該藥物命名為“Opil”，公共衛生專家表示，該藥物將為美國數百萬人提供節育服務。

Opill 是一種僅含孕激素的藥丸——有時被稱為“迷你藥丸”，這意味著它不像複合避孕藥那樣含有雌激素。 醫生表示，僅含黃體素的藥物比複方藥物帶來的醫療風險小。

該藥物預計將於 2024 年初出現在便利商店、雜貨連鎖店和網路上的貨架上。

科學家找出孕吐的可能原因

孕吐是一種極為常見的懷孕早期症狀，高達 80% 的孕婦在懷孕前三個月會出現孕吐症狀，現在研究人員相信他們已經找到了原因。

一個主要來自美國、英國和斯里蘭卡的研究小組發現了胎兒在胎盤中產生的一種名為 GDF15 的荷爾蒙與孕吐之間的關聯。

本月稍早發表在《自然》雜誌上的研究結果發現，患有嚴重噁心和嘔吐的女性在懷孕前三個月的血液中 GDF15 水平明顯高於沒有患病的女性。

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此外，對荷爾蒙更敏感的女性病情最嚴重，這可能解釋了為什麼有一小部分女性會遭受極端形式的孕吐妊娠劇吐，這是懷孕早期住院的主要原因，眾所周知，孕婦會經歷這種情況。威爾士王妃凱瑟琳在她的三次懷孕期間。

研究人員表示，這項發現可以透過降低懷孕期間的荷爾蒙水平來幫助治療患有孕吐的女性，尤其是嚴重的孕吐。

第一種獲得 FDA 完全批准的治療阿茲海默症的藥物

過去，阿茲海默症的治療以多種藥物未能通過臨床試驗為標誌，但今年 7 月，FDA 完全批准了一種名為 Leqembi 的新藥。

它由衛材 (Eisai) 和百健 (Biogen) 製藥公司生產，是同類藥物中第一種能夠減緩早期阿茲海默症患者認知能力下降的藥物。

Leqembi 透過靶向β澱粉樣蛋白發揮作用，β澱粉樣蛋白是阿茲海默症患者大腦中發現的澱粉樣蛋白斑塊的主要成分，會影響記憶和思考。 它標記了斑塊，供人體免疫系統清除，減緩阿茲海默症的症狀。

「這是阿茲海默症治療的一個重要里程碑，」布朗斯坦說。 「這是給患有這種疾病的人更多時間的一個非常大的一步，臨床試驗表明可以適度減緩認知能力下降，特別是對於患有早期阿茲海默症的人來說，因此通過減緩認知能力下降，該藥物可以為個人提供更多時間從事他們喜歡的活動。”

布朗斯坦指出，該藥物的可及性仍有疑問。 全面批准意味著醫療保險可以開始承擔患者的治療費用，使其更廣泛地獲得使用，但這只是針對一小部分患者。

「與許多其他藥物一樣，這種藥物需要大量的研發投資，因此，公司利用藥物定價來收回與開發這些藥物並將其推向市場相關的成本，」他說。 「不幸的是，這種定價意味著這種藥物對某些人來說將是遙不可及的，這確實是需要解決的問題，因為當然，這種藥物應該可供任何患有這種疾病的人使用。”

治療胰臟癌的 mRNA 疫苗

由美國國立衛生研究院 (NIH) 資助的研究小組與 BioNTech 的合作夥伴開發了一種個人化 mRNA 疫苗，用於對抗胰腺癌，這是美國最致命的癌症之一

BioNTech 對更多樣本進行了基因定序，以確定新抗原（癌細胞特有的蛋白質），可能會刺激免疫反應。

在早期的臨床試驗中，患者接受了一種抑制癌細胞抑制免疫系統的藥物，然後在數月內注射了九劑個人化疫苗。

據美國國立衛生研究院 (NIH) 稱，19 名患者中有 18 名成功接種了疫苗，其中 16 名患者健康狀況良好，並且可以接受至少部分疫苗接種。

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大約一半的患者看到疫苗觸發了 T 細胞，這是一種免疫系統細胞，可以摧毀受感染的細胞，針對每位患者的特定癌細胞。

在免疫系統出現強烈反應的患者中，經過一年半的治療（包括化療）後，癌症沒有復發。 根據今年稍早發表在《自然》雜誌上的結果，在那些沒有強烈免疫系統反應的人中，癌症在一年內恢復了。

紀念斯隆凱特琳癌症中心的外科腫瘤學家Vinod Balachandran 博士在一份聲明中說：「令人興奮的是，個人化疫苗可以調動免疫系統來對抗胰腺癌，而胰腺癌迫切需要更好的治療。” “這也很鼓舞人心，因為我們也許能夠使用這種個性化疫苗來治療其他致命的癌症。”

人工智慧提高乳癌檢出率

人工智慧 (AI) 已越來越多地用於科學試驗，今年開發的一種新工具比人類篩檢能幫助發現更多的乳癌。

該工具名為 Mia，由倫敦帝國學院和 Kheiron Medical Technologies 開發，檢測出的早期乳癌數量增加了 13%。

根據倫敦帝國學院的新聞稿，在兩個試點階段和現場推廣中，Mia 又檢測出了 24 種癌症，並導致 70 多名女性被召回。

在被召回的女性中，發現了更多癌症，這使癌症檢出率提高了 13%。

ICL 成像機器學習教授 Ben Glocker 博士在一份聲明中表示：“這些結果超出了我們的預期。” 「這些結果超出了我們的預期。我們的研究表明，使用人工智慧可以充當有效的安全網——一種防止癌症的微妙跡像被漏掉的工具。親眼所見，人工智慧的使用可以大大降低漏診率乳癌篩檢中的癌症數量巨大，這對我們利用人工智慧技術改變癌症護理的使命來說是一個重大推動。”

2023 年 7 項最大的醫學突破最初出現在 abcnews.go.com 上