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美國食品和藥物管理局的一個外部顧問小組週二在為期一天的會議上表達了一些擔憂，該會議討論了一種可以通過使用一種藥物來治愈鐮狀細胞病的新療法所帶來的任何潛在風險。 基因編輯技術 被稱為 基因編輯技術。
如果 FDA 批准，來自 Vertex Pharmaceuticals 的名為 exa-cel 的輸液可能成為許多患有嚴重的罕見和衰弱性血液疾病的患者的第一種治療方法。
據 Vertex 發布的新聞稿稱，FDA 將於 12 月 8 日決定批准 exa-cel。
美國國立衛生研究院表示，血液和骨髓移植是目前治療鐮狀細胞疾病的唯一選擇，並且僅限於少數可以獲得與其基因相符的捐贈者的患者。
疾病預防控制中心估計，大約有 10 萬美國人患有鐮狀細胞疾病。 大多數人是黑人，他們的祖先可以追溯到撒哈拉以南非洲和地中海的世界各地。
患者可能面臨嚴重且痛苦的併發症，包括醫生所說的血管阻塞危機，當體內血流受阻時，會導致什麼 一名患者描述 如同「骨頭碎裂的疼痛」。
FDA 告訴專家小組，由於醫學進步，患有鐮狀細胞疾病的成年人現在壽命更長，但仍然可能「大大縮短」壽命。
Jon LaPook 博士報告了利用基因療法治療鐮狀細胞疾病的另一項努力。 觀看下面影片中的故事：
exa-cel 的試驗所取得的療效結果被福泰(Vertex) 譽為對於患有嚴重鐮狀細胞病的患者來說是“變革性的”和“前所未有的”，從而消除了接受單劑exa- cel 的病人因這些危機而住院的情況。
在周二會議之前發布的文件中，FDA 基本上同意該公司對該療法試驗的「強烈正面結果」的描述。
「這是細胞和基因治療領域的一個激動人心的時刻，我們開始解決各種疾病中一些未滿足的需求。Exa-cel 已被研究用於治療伴有嚴重血管閉塞危機的鐮狀細胞病，並已顯示療效FDA 治療產品辦公室主任 Nicole Verdun 博士在會議上表示。
「脫靶」基因編輯的風險
該機構沒有要求其細胞、組織和基因治療諮詢委員會就 exa-cel 的利益與風險的更廣泛平衡進行投票，就像在權衡棘手的批准決定時經常做的那樣。
相反，FDA 官員要求委員會只關注討論 Vertex 可能需要做更多工作來研究其技術在極少數情況下意外改變基因組其他部分的可能性。
「如果該基因恰好在細胞功能中發揮重要作用，那麼這種意外的編輯可能是有害的。這些編輯還會增加癌症的風險，」 FDA 的生物資訊審查員 Komudi Singh 告訴委員會。
Verdun 表示，FDA 還有監管機構要求在產品推出後進行一些研究，以監測意外編輯的風險。 Vertex 表示，它仍在與 FDA 就該治療的標籤如何解決由此帶來的理論上的風險進行談判。
在向委員會提交的報告中，Vertex 強調，它已使用多種策略來最大限度地降低意外基因編輯的風險，並審查可能導致意外編輯的潛在途徑。
該公司表示，從患者身上抽取血液後，他們的細胞只會「短暫地」接觸用於編輯細胞的 CRISPR 技術，然後再輸回患者體內。
Vertex 首席科學官 David Altshuler 博士表示：“exa-cel 的設計最大限度地減少了脫靶風險的可能性，並且多項系統評估並未發現 exa-cel 脫靶編輯的證據。”
Altshuler 說，給予 CRISPR 編輯的目標經過篩選是獨一無二的，並且「在人類基因組的其他地方沒有其他匹配的」。
FDA 要求向委員會介紹的其他專家也承認理論上對脫靶編輯可能導致白血病的擔憂。 然而，他們說，許多意想不到的變化甚至可能不會對患者產生影響。
「理論上可以嗎？是的。有證據表明確實如此嗎？我會說不。但這並沒有真正做到很多。我們需要保持謙虛和開放的心態，向這些勇敢參與的患者學習， 」波士頓兒童醫院研究員丹尼爾鮑爾博士說。
該委員會的成員基本上表示支持這種治療方法，以及在該治療方法推出後採取的一些額外措施，以研究其長期風險。 該小組基本上沒有要求在獲得批准之前進行更詳盡的研究。
「我們要小心，不要讓完美成為優秀的敵人，」委員會成員之一吉爾·沃爾夫博士說。
沃爾夫承認可以對樣本進行更“深入的分析”，但他對是否能收集更多有用的信息表示懷疑。
「你希望盡可能做好工作，但在某些時候，你必須在患者身上進行嘗試，」他說。
旨在治癒鐮狀細胞疾病
除了 exa-cel 之外，更多潛在的「基因療法」也正在醞釀中，用於治療鐮狀細胞疾病。 科學家希望這種方法也能解鎖其他疾病的潛在新療法。
“我們知道有 7,000 種遺傳疾病的精確 DNA 拼寫錯誤。難道這個相同的策略、這套相同的原則不能適用於許多疾病，也許有一天，所有這些疾病都適用嗎？” 時任美國國立衛生研究院院長法蘭西斯‧柯林斯博士告訴哥倫比亞廣播公司新聞首席醫學記者喬恩‧拉普克博士 關於“60分鐘” 2019年。
當時，柯林斯預測他們正在試驗的基因療法可以治癒鐮狀細胞疾病。
這項試驗是由 Bluebird Bio 公司開發的一種治療方法，現在被稱為 lovo-cel，FDA 也將於今年 12 月就其可能的批准做出決定。
FDA 小組代理主席 Taby Ahsan 表示：“隨著產品即將獲得監管部門批准，這可能只是圍繞該主題進行的更多討論中的第一個。”
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